Genbewerkte T-cellen genezen baby’s van leukemie

Artsen in Londen hebben een wereldprimeur: ze hebben twee baby’s genezen van leukemie met genetisch gewijzigde afweercellen van een donor. Ze wijzigden het DNA van deze zogeheten T-cellen op vier plaatsen en dienden ze toe aan het bloed van de baby’s. Critici zetten vraagtekens bij dit succesvolle resultaat.

Je zou T-cellen de uitsmijters van ons lichaam kunnen noemen. Ze spelen namelijk een centrale rol in ons immuunsysteem door ongewenste cellen die van buiten komen, zoals bacteriën, aan te vallen en op te ruimen.

Artsen die kanker behandelen zien in die eigenschap een grote kans voor het behandelen van kanker. Ze doen dan ook al jaren onderzoek naar deze aanpak: neem T-cellen, sleutel een beetje aan het DNA ervan en dan moet het mogelijk zijn dat ze kankercellen te lijf gaan (lees ook ‘Behandeling kanker met genbewerking via CRISPR’).

Twee stromingen

Onder wetenschappers en artsen zijn twee stromingen ontstaan: zij die de T-cellen van de patiënt zelf willen gebruiken en zij die T-cellen van donoren willen inzetten. De laatste optie heeft als voordeel dat een bedrijf van tevoren een groot aantal porties cellen kan produceren, invriezen en op de plank zetten (voorwaarde daarbij is wel dat de donorcellen zo zijn aangepast dat ze niet de cellen in het gastlichaam te lijf gaan). Die zijn dan direct voor de therapie beschikbaar. Bij de andere techniek – cellen van de patiënt zelf – duurt het even om de cellen genetisch te wijzigen.

De geschatte kosten lopen nogal uiteen. Bij de van-de-plank-methode zal een enkele behandeling (een dosis) ongeveer 4000 dollar gaan kosten (3750 euro), terwijl de lichaamseigen-methode zo’n 50.000 dollar (47.000 euro) per dosis gaat kosten. Veel duurder, maar sommige wetenschappers denken dat de lichaamseigen T-cellen de enige route naar succes vormen, omdat daarbij nooit een afweerreactie zal optreden.

Leukemie behandeld

Maar daar zetten artsen van het Great Ormond Street Hospital in Londen nu grote vraagtekens bij. In 2015 behandelden zij twee baby’s die leukemie (kanker van het bloed) hadden met van-de-plank-T-cellen. De leukemie verdween en het nauwgezet volgen van de jonge kinderen leidde deze week tot een publicatie in vakblad Science Translational Medicine.

Beide baby’s, destijds 11 en 16 maanden oud, hadden leukemie en waren tevergeefs behandeld met standaardtherapieën. Onder leiding van arts Wasim Qasim (zie foto) kregen ze in hun bloed immuuntherapie toegediend in de vorm van genetisch gemodificeerde T-cellen. Die verspreidden zich door de bloedbaan en doodden de kankercellen die ze tegenkwamen.

Het DNA van deze T-cellen was op vier punten gewijzigd, waaronder het gen dat zorgt voor het aanvallen van een vreemd lichaam. Ook werd een gen aangezet dat samenhangt met het aanvallen van kankercellen.

Vraagtekens

Hoewel Qasim en collega’s uitgebreid rapporteren over hun aanpak en resultaten, zetten sommige collega’s toch vraagtekens bij de waarde van hun onderzoek. De baby’s kregen namelijk tegelijkertijd standaard chemotherapie toegediend, die ook verantwoordelijk zou kunnen zijn voor het uitschakelen van de leukemie.

Daarnaast is nog niet zeker of de behandeling afdoende is. De artsen zullen de twee baby’s jarenlang nauwgezet moeten volgen. Want als leukemie terugkeert, dan is het zaak er snel bij te zijn.

Meer details over de succesvolle behandeling van de baby’s in Londen zijn te lezen bij Technology Review.