De geneeskunde beleefde deze week een grote doorbraak met de bekendmaking van de eerste genetisch gemodificeerde baby’s. Tenminste, als de wetenschapper die het nieuws bekendmaakte, de waarheid spreekt. Collega-wetenschappers reageren geschokt.
Kranten wereldwijd plaatsten het dinsdag op de voorpagina: ‘Eerste genbewerkte baby’s!’. Lees ook ons bericht ‘Claim: eerste baby’s geboren die met CRISPR zijn ‘behandeld’’.
De Chinese wetenschapper Jiankui He claimde begin deze week dat de eerste baby’s op de wereld zijn gezet waarvan het dna vlak na de bevruchting is bewerkt. Woensdag vertelde hij hier meer over in Hongkong, voor een propvolle zaal met medewetenschappers en journalisten (zie foto hieronder). Hij kreeg bakken met kritiek over zich heen, omdat hij te roekeloos en in het geheim een potentieel nog gevaarlijke techniek op mensen heeft losgelaten.
Wat moeten we met dit nieuws? De CRISPR-zaak geduid in vijf vragen.
Wat beweert He dat hij heeft gedaan?
Jiankui He wierf in en om de stad Shenzhen, China, proefpersonen onder koppels met een kinderwens, van wie de man seropositief is. Zouden die op natuurlijke wijze een kind verwekken, dan loopt dat de kans ook seropositief te zijn. Daarom nam He na een gewone ivf-behandeling (zaadje bij eitje in de reageerbuis), het embryo en voegde er een speciaal eiwit toe aan. Dit eiwit, gebaseerd op CRISPR-technologie (een 'moleculair zakmes'), gaat naar het betreffende gen (CCR5) toe en zet het ‘uit’. Het hiv-virus kan hierop nu niet meer aangrijpen en dit zou de betreffende persoon resistent maken tegen besmetting met hiv (een resistentie die maar weinig mensen van nature hebben).
Het embryo groeide verder en de behandeling had succes, beweert He. In de stad Shenzen werden een paar weken geleden twee gezonde meisjes geboren, Lulu en Nana, een tweeling. Tijdens het congres in Hongkong maakte He bekend dat er nog een vrouw zwanger is na behandeling met dezelfde techniek.
Waarom is dit belangrijk?
Wie met een positieve bril naar dit nieuws kijkt is vooral opgetogen dat de wetenschap deze grote stap heeft gezet. De CRISPR-techniek draagt al langer de belofte in zich dat erfelijke ziektes, waarvan bekend is met welk gen (klein stukje op het dna) ze samenhangen, uitgebannen kunnen worden. Met het moleculaire zakmes zou je immers het ziekmakende gen kapot kunnen maken, weg kunnen halen of vervangen, waarna het kind dat uit het embryo groeit, gezond is. En diens nageslacht ook.
Hoe wordt op dit nieuws gereageerd?
Veel vakgenoten van He zijn kritisch op hem. Sommigen noemden hem zelfs een ‘cowboy’. De Chinees heeft te solistisch gehandeld, de gangbare ethische regels genegeerd en zijn proefpersonen in gevaar gebracht.
Vooral dat laatste wordt hem – terecht – aangewreven. De CRISPR-techniek is nog zó nieuw, dat we niet zeker kunnen zijn over de betrouwbaarheid. De techniek is gebaseerd op een eiwit dat een bepaalde basenvolgorde in het dna kan herkennen en op dat punt een knip maakt. Maar het is bekend dat heel soms CRISPR toch op de verkeerde plek knipt, hij gaat off-target. Dat levert dan een ongewenste mutatie op, die ook nog eens aan nageslacht doorgegeven kan worden. Dit kan een nieuwe aandoening opleveren bij de patiënt.
Nu is dat op zich al niet best, maar op hetzelfde congres maakte een collega-wetenschapper bekend dat er ook on-target (op de beoogde locatie in het dna) iets mis kan gaan, meldt de medische website STAT News. ‘Het CRISPR-Cas9-eiwit gaat naar het juiste gen, maar terwijl het de beoogde bewerking doet, verdwijnen er ook onverwacht stukken dna’, aldus bioloog Kathy Niakan tegen STAT News.
De bottom-line is dat er nog veel meer onderzoek nodig is voordat je echt baby’s mag laten ontstaan met technieken van genbewerking. He heeft weliswaar successen geboekt met muizen en apen, maar hij is veel te snel op mensen overgestapt. Dat brengt zijn patiënten mogelijk in gevaar, nu of later in hun leven. Daarnaast zijn collega-wetenschappers nu bang voor een negatieve houding van het brede publiek tegenover genbewerking in de breedste zin. Dat zou slecht nieuws kunnen zijn voor het ontwikkelen van veelbelovende therapieën om patiënten mee te helpen.
Bestaan de baby’s wel?
Dat is een goede vraag, aangezien Jiankui He geen openheid van zaken geeft. Hij heeft nog niet gepubliceerd in een wetenschappelijk tijdschrift, zodat vakgenoten zijn werk kritisch kunnen bekijken. En hij maakt, voor de privacy van de familie, niet bekend wie de nieuwe ouders zijn en waar ze wonen.
Toch lijkt de kans klein dat Jiankui He een charlatan is die maar wat roept. Hij presenteerde woensdag meer details over zijn werk op de Second International Summit on Human Genome Editing in Hongkong. Dat heeft nog niet geleid tot het inhoudelijk lekprikken van het werk. Maar er is pas volledige zekerheid als He alle details in een peer-reviewed wetenschappelijk tijdschrift heeft gepubliceerd. Dat proces loopt, zegt hij. Ook zouden andere wetenschappers het dna van de twee meisjes moeten analyseren om te bevestigen dat de genbewerking inderdaad goed is gelukt.
Hoe gaat het nu verder?
Als alles goed gaat, verschijnt er binnenkort een artikel in een tijdschrift met meer details over He’s werkwijze. Daar kunnen vakgenoten dan op reageren.
De universiteit van He, de Southern University of Science and Technology of China in Shenzhen, is inmiddels een onderzoek gestart Naar zijn werkwijze. De onderzoeker heeft zijn werkgever namelijk helemaal niet op de hoogte gehouden van waar hij mee bezig was en daarmee heeft hij de regels van het instituut overtreden.
De tweeling Lulu en Nana zullen goed gevolgd worden tot ze achttien jaar oud zijn, zegt He. En daarna hoopt hij dat ze toestemming geven om het medisch-wetenschappelijke onderzoek te vervolgen.
In Nederland, en veel andere landen, is het bewerken van het dna van embryo's verboden.
Beeldmateriaal depositphotos.com / The Academy of Sciences of Hong Kong
Nieuwsbrief
Vond je dit een interessant artikel, abonneer je dan gratis op onze wekelijkse nieuwsbrief.